Sarepta therapeutics inc（SRPT.US 總覽資訊）

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Sarepta Therapeutics（股票代碼：SRPT）主要從事 RNA 標靶治療、基因療法及其他遺傳治療模式的發現與開發，並以治療罕見疾病的創新療法聞名，是生物製藥領域中的重要企業之一。 該公司目前提供 EXONDYS 51 注射劑，用於治療經確認肌營養不良蛋白基因突變且適合進行第 51 外顯子跳躍的杜氏肌營養不良症患者；以及 VYONDYS 53，用於治療經確認肌營養不良蛋白基因突變且適合進行第 53 外顯子跳躍的杜氏肌營養不良症患者。公司正在開發多項候選產品，包括 AMONDYS 45，採用磷酸二醯胺嗎啉代寡聚物化學技術和外顯子跳躍技術來跳過肌營養不良蛋白基因的第 45 外顯子；SRP-5051，一種與胜肽結合的 PMO，可結合肌營養不良蛋白前 mRNA 的第 51 外顯子；SRP-9001，杜氏肌營養不良症微肌營養不良蛋白基因治療計畫；以及 SRP-9003，肢帶型肌營養不良症基因治療計畫。公司與羅氏藥廠、全國兒童醫院、Lysogene、杜克大學、Genethon 及 StrideBio 等機構建立合作關係。