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Rocket Pharmaceuticals（股票代碼: RCKT）主要從事基因治療藥物開發，並以針對罕見疾病和嚴重疾病的基因療法聞名，是生物技術產業中的重要企業之一。 該公司專注於多平台生物技術開發，目前擁有三項處於臨床階段的體外慢病毒載體計畫，分別針對范可尼貧血症（一種骨髓遺傳缺陷，會減少血球細胞產生或促進缺陷血球細胞生成）、白血球黏附缺陷症 I 型（一種導致免疫系統功能異常的遺傳疾病），以及丙酮酸激酶缺乏症（一種罕見的紅血球體染色體隱性遺傳疾病，會導致慢性非球形紅血球溶血性貧血）。此外，公司還有一項處於臨床階段的體內腺相關病毒計畫，用於治療達農氏症，這是一種多器官溶酶體相關疾病，會因心臟衰竭導致早期死亡。Rocket Pharmaceuticals 總部位於紐澤西州克蘭伯里，並與多個研究機構建立授權合作關係，包括佛瑞德哈金森癌症研究中心、REGENXBIO 公司等知名機構。