Ultragenyx pharmaceutical inc.RARE.US 總覽資訊

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（股票代碼：RARE）主要從事罕見及超罕見遺傳疾病治療產品的識別、收購、開發和商業化，並以創新生物製劑和基因治療產品聞名，是生物製藥領域中的重要企業之一。 該公司的核心產品包括 Crysvita（burosumab），這是一種針對成纖維細胞生長因子 23 的抗體，用於治療 X 連鎖低磷血症以及腫瘤誘發性骨軟化症；Mepsevii 是一種酶替代療法，用於治療患有黏多醣症 VII 型的兒童和成人；Dojolvi 用於治療長鏈脂肪酸氧化障礙；以及 Evkeeza（evinacumab）用於治療同型接合子家族性高膽固醇血症。公司的候選產品線豐富，包括 DTX401（AAV8 基因治療）用於治療糖原儲存病 Ia 型、DTX301 用於治療鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症、UX143 人源化單株抗體用於治療成骨不全症等多項創新療法。Ultragenyx 與多家知名機構建立合作關係，包括協和麒麟、聖路易大學、貝勒研究所、REGENXBIO 等。公司成立於 2010 年，總部位於加州諾瓦托，業務遍及北美、歐洲及全球市場。