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PRQR 公司資訊

ProQR Therapeutics N.V.（股票代碼: PRQR）主要從事基於 RNA 療法的發現與開發，並以治療遺傳性疾病的創新藥物聞名，是生物製藥領域的企業。 該公司目前主要開發兩項核心產品：sepofarsen 正處於第二/三期臨床試驗階段，用於治療先天性黑蒙症 10 型疾病；ultevursen 同樣處於第二/三期臨床試驗，專門治療 USH2A 介導的色素性視網膜炎和亞瑟症候群。此外，ProQR 也積極開發 Axiomer RNA 鹼基編輯平台技術。 在合作夥伴關係方面，公司與多個知名機構建立授權協議，包括拉德堡德大學醫學中心、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和萊頓大學醫學中心。特別值得注意的是，ProQR 與禮來公司建立了授權與研究合作關係，共同致力於發現、開發和商業化針對肝臟和神經系統遺傳性疾病的潛在新藥。ProQR Therapeutics N.V. 成立於 2012 年，總部位於荷蘭萊頓。