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Ionis Pharmaceuticals（股票代碼：IONS）主要從事 RNA 標靶治療藥物的發現與開發，並以脊髓性肌肉萎縮症、遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病等罕見疾病治療藥物聞名，是生物製藥領域中的重要企業之一。 該公司目前提供多項已上市藥物，包括用於治療兒童及成人脊髓性肌肉萎縮症的 SPINRAZA、治療成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病變的注射劑 TEGSEDI，以及治療家族性乳糜微粒血症症候群和家族性部分脂肪營養不良症的 WAYLIVRA。此外，公司正積極開發多項處於第三期臨床試驗階段的藥物，涵蓋肌萎縮性脊髓側索硬化症、遺傳性血管性水腫、嚴重高三酸甘油酯血症等適應症。Ionis 也致力於代謝性疾病、感染性疾病、腎臟疾病、眼科疾病及癌症等領域的藥物開發。公司與 Biogen、AstraZeneca、Bayer、GSK、Novartis、Roche 等多家知名藥廠建立策略合作關係，成立於 1989 年，總部位於加州卡爾斯巴德。