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Design Therapeutics（股票代碼：DSGN）主要從事治療由核苷酸重複擴增引起的遺傳疾病療法開發，並以針對罕見遺傳疾病的創新治療方案聞名，是生物製藥領域的企業。 該公司目前處於臨床前階段，專注於開發治療核苷酸重複擴增所導致的遺傳疾病療法。其產品組合包括針對弗里德賴希共濟失調（Friedreich Ataxia）的治療方案，這是一種單基因、體染色體隱性遺傳的進行性多系統疾病，會影響依賴粒線體功能的器官系統，最終導致神經、心臟和代謝功能障礙。此外，公司也開發治療肌強直性營養不良症第一型（DM1）的療法，這是一種顯性遺傳的單基因進行性神經肌肉疾病，會影響骨骼肌、心臟、大腦和其他器官。 Design Therapeutics 同時正在開發 GeneTAC 候選產品組合，用於治療其他由核苷酸重複擴增驅動的單基因疾病，包括脆性 X 症候群、脊髓小腦性共濟失調、肌萎縮性脊髓側索硬化症、額顳葉失智症、亨丁頓舞蹈症和脊髓延髓肌萎縮症等。該公司成立於 2017 年，總部位於加州卡爾斯巴德。