Biomarin pharmaceutical inc.BMRN.US 總覽資訊
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BioMarin Pharmaceutical Inc.(股票代碼: BMRN)主要從事罕見疾病治療藥物的開發與商業化,並以酵素替代療法和基因治療產品聞名,是生物製藥領域中的重要企業之一。 該公司專注於為患有嚴重且危及生命的罕見疾病患者開發創新療法。其商業化產品組合包括 Vimizim(治療黏多醣症 IV 型 A 的酵素替代療法)、Naglazyme(用於治療黏多醣症 VI 型患者)、Kuvan(治療苯酮尿症的合成口服藥物)、Palynziq(透過皮下注射降低血液中苯丙胺酸濃度)、Brineura(治療巴登氏症的重組人類酵素)、Voxzogo(治療軟骨發育不全症的每日注射劑)以及 Aldurazyme(人類酵素的純化蛋白質產品)。 此外,BioMarin 積極推進多項臨床試驗,包括針對嚴重 A 型血友病的基因治療 valoctocogene roxaparvovec(第三期臨床試驗)、治療苯酮尿症的基因療法 BMN 307,以及治療原發性高草酸尿症的 BMN 255。公司透過專業藥局、醫院及經銷商網路,為美國、歐洲、拉丁美洲及全球市場提供服務,並與多家製藥公司建立授權合作關係。